先天性耳聋听见声音!美国首例基因治疗成功

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当地时间23日，美国费城儿童医院宣布成功对一名遗传性听力损失患者进行了实验性基因治疗。一名患有遗传性听力损失的11岁男孩现在听力已经有所改善。艾萨姆·达姆（Aissam Dam）由于单个基因异常，双耳先天性极重度耳聋。艾萨姆在摩洛哥的一个贫困社区长大，父亲是一名建筑工人。2023年10月，艾萨姆成为第一个在美国接受先天性耳聋基因治疗的患者，手术由费城儿童医院的耳鼻喉科临床研究主任约翰·杰米勒（John Germiller）领导进行。杰米勒解释称：“我们的想法是替换孩子出生时带有的缺陷基因，通过将健康的基因‘副本’输送进患者的内耳，帮助患者恢复听力。”费城儿童医院声称，手术非常成功，艾萨姆接受单耳治疗近4个月后，单耳听力已改善到仅有轻度至中度的听损，他“有生以来第一次听到声音”。虽然他现在能听到的声音较为低沉，就像耳内塞了泡沫耳塞一样，但已经可以听到父亲的声音和路上行驶汽车发出的声响。杰米勒称：“我们真正取得的成就令人兴奋，因为这是第一次为遗传性听力损失的人类恢复听力，患者还是一名儿童。”据悉，在全球范围内，有3400万儿童患有耳聋或听力受损的情况，其中高达60%的病例是由基因造成的。

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